无治疗缓解（TFR）数据的纳入为费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期（Ph+ CML-CP）的管理增加了新选择； 持续深层分子学反应被纳入作为达希纳治疗后尝试 TFR 的关键资格标准； 此次批准是优先审评，基于诺华在一线和二线治疗中评估达希纳 TFR 的试验。 2017 年 12 月 22 日，诺华在巴塞尔宣布，美国食品和药品管理局（FDA）批准在达希纳®（尼罗替尼）的美国药品说明书中纳入无治疗缓解（TFR）数据。达希纳是首个也是唯一在 FDA 批准的处方信息中纳入相关数据的 BCR-ABL 酪氨酸激酶抑制剂（TKI），可在符合条件的费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期 （Ph+ CML-CP）成人患者获得 MR4.5（BCR-ABL1IS <= 0.0032%）的持续深层分子学反应后尝试停止治疗。TFR 是 Ph+ CML-CP 患者在停止 TKI 治疗后维持持续分子学反应的能力，需要定期监测 BCR-ABL1 水平，以确定可能出现的分子学反应丧失。 诺华肿瘤公司首席执行官Bruno Strigini表示：“诺华一直致力于实现部分 CML 患者的停止治疗。我们感到自豪的是，达希纳现在是美国和其他几个国家首个也是唯一一个在药品说明书内纳入 TFR 数据的 TKI。没有世界各地参与我们开创性 TFR 试验的患者的合作，就无法取得这一成就，帮助诺华实现重塑 CML 的可能性。” 在此次说明书更新后，达希纳成为唯一一个为尝试及监控 TFR 提供已批准的明确标准的 TKI。此次批准是根据对达希纳补充性新药申请（sNDA）进行的一项优先审评，依据两项开放标签试验（ENESTfreedom 和 ENESTop）进行的 96 周分析得出的安全性和有效性结果，以寻求增加 TFR 信息。这些试验在符合标准的 Ph+ CML-CP 成人患者中评估了停用达希纳治疗后维持 MMR（BCR-ABL1 IS <= 0.1%）的可能性。试验中的患者在达希纳一线治疗中或从格列卫®（伊马替尼）更换为达希纳后均获得了持续的 MR4.5。证实在停止治疗约两年后，几乎半数停用达希纳的 Ph+ CML-CP 患者仍然存在 TFR。 而在TFR 阶段丧失分子学反应的患者中，几乎所有患者都在达希纳治疗重新启动后立即恢复了 MMR。安全性数据与之前公布的研究结果以及达希纳的已知安全性特征相一致。 FDA 批准的达希纳说明书中的 TFR 数据包括 MolecularMD MRDxTM BCR-ABL 测试的使用，这是一种经过 FDA 认证的伴随诊断方法，可有效测量低至 MR4.5 的 BCR-ABL 转录水平。只有在医生的密切监督下才能停止达希纳。停止达希纳后需要对患者进行频繁的定期监测，以便迅速识别可能出现的 MMR 和 MR4.0（BCR-ABL1 IS <= 0.01%）丧失，并立即重新启动治疗。 作为该领域中规模最大的研究项目，达希纳 TFR 临床试验对 1000 多例患者进行了评估。此大规模国际研究项目旨在评估 TKI 停药治疗，包括 ENESTfreedom 和 ENESTop、及另外两项正在进行的公司赞助 TFR 研究，以及多个研究者发起的研究。诺华矢志创新，在现有证据的基础上探索 CML 患者治疗的发展方向。 诺华正在进行的 Ph+ CML 研究已经帮助大多数患者将白血病从一种致命的疾病转变为一种慢性病。公司致力于科学创新并为全球患者提供治疗。作为关心患者的组织，诺华凭借勇气、激情和专注，与全球 CML 患者一起重塑 CML 的未来。 达希纳（尼罗替尼）已被超过 122 个国家批准用于治疗慢性期和加速期费城染色体阳性慢性髓性白血病 (Ph+ CML)，适用于对至少一种旧疗法[包括格列卫（伊马替尼）]耐药或不耐受的成人患者，并被 110 多个国家批准用于治疗新诊断的慢性期 Ph+ CML 成人患者。达希纳已被欧盟（EU）批准用于治疗慢性期 Ph+ CML，适用于对旧疗法（包括格列卫）耐药或不耐受的儿科患者，以及新诊断的慢性期 Ph+ CML 儿科患者。
诺华对 CML 的承诺
关于达希纳
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